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Osteomalacia indotta da tumore: l'FDA ha approva Crysvita, la prima terapia per questa rara malattia


L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Crysvita ( Burosumab-twza; Burosumab) per il trattamento dei pazienti di età pari o superiore a 2 anni con osteomalacia indotta da tumore ( TIO ), una malattia rara caratterizzata dallo sviluppo di tumori che causano indebolimento e ammorbidimento delle ossa.
I tumori associati alla osteomalacia indotta da tumore rilasciano una sostanza simile all’ormone peptidico, nota come fattore di crescita dei fibroblasti 23 ( FGF23 ), che abbassa i livelli di fosfato.

La sicurezza e l’efficacia di Crysvita sono state valutate in due studi che hanno arruolato insieme 27 adulti con osteomalacia indotta da tumore.
In entrambi gli studi, i pazienti hanno ricevuto Crysvita ogni 4 settimane.
Nel primo studio, la metà dei pazienti ha raggiunto livelli di fosfato normali fino alla settimana 24 e ha mantenuto livelli normali o quasi fino alla settimana 144.
Nel secondo studio, il 69% dei partecipanti ha raggiunto livelli normali di fosfato fino alla settimana 24, mantenendoli normali o quasi fino alla settimana 88.
I risultati delle scansioni ossee nei pazienti del primo studio hanno anche mostrato la guarigione delle lesioni ossee correlate all’osteomalacia.

Reazioni di ipersensibilità come rash e orticaria sono state riportate nei pazienti che hanno assunto Crysvita, mentre livelli di fosforo più alti del normale possono essere associati ad un aumentato rischio di nefrocalcinosi.

Gli effetti indesiderati più comuni riportati negli adulti con osteomalacia indotta da tumore trattati con Crysvita sono stati: ascesso dentale, spasmi muscolari, vertigini, costipazione, reazione nel sito dell’iniezione, eruzione cutanea e mal di testa.

Crysvita era già stato approvato dall’FDA per il trattamento di adulti e bambini di età pari o superiore a sei mesi con ipofosfatemia legata all’X, un disturbo ereditario caratterizzato da bassi livelli di fosfato nel sangue e che porta alla compromissione della crescita e dello sviluppo osseo. ( Xagena )

Fonte: FDA, 2020

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