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La FDA ha approvato Isturisa per il trattamento orale della malattia di Cushing


L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato Isturisa ( Osilodrostat ) per gli adulti con malattia di Cushing che non possono sottoporsi a un intervento chirurgico alla ghiandola pituitaria o hanno subito un intervento chirurgico ma hanno ancora la malattia.

Osilodrostat, una terapia orale originariamente sviluppata per il trattamento dell'ipertensione, è il primo farmaco approvato dalla FDA per inibire direttamente l' enzima 11-beta-idrossilasi, prevenendo la sintesi di cortisolo.

L'FDA, in passato, aveva approvato altri due farmaci per la malattia di Cushing: nel giugno 2018, Pasireotide ( Signifor ) per il trattamento delle persone con malattia di Cushing per le quali la chirurgia dell'ipofisi non era una opzione o non era curativa; nel 2012, Mifepristone ( Korlym ) come farmaco orale una volta al giorno per il trattamento degli adulti con sindrome di Cushing con glicemia elevata a causa del diabete mellito di tipo 2.

La sicurezza e l'efficacia dell' Osilodrostat sono state valutate in uno studio su 137 adulti con malattia di Cushing ( età media, 41 anni ).
La maggior parte dei pazienti era stata sottoposta a chirurgia ipofisaria non-curativa o non-era-candidata alla chirurgia.
Durante un periodo di 24 settimane, a braccio singolo, in aperto, tutti i partecipanti hanno ricevuto una dose iniziale di 2 mg di Osilodrostat due volte al giorno, con titolazione a cadenza ogni 2 settimane fino a 30 mg due volte al giorno.
A 24 settimane, circa la metà dei partecipanti presentava livelli di cortisolo entro limiti normali, con 71 partecipanti che non avevano bisogno di ulteriori aumenti della dose entrando in uno studio di sospensione di 8 settimane, in doppio cieco, randomizzato in cui hanno ricevuto Osilodrostat o placebo.
Alla fine del periodo di sospensione, l'86% dei partecipanti assegnati ad Osilodrostat ha mantenuto i livelli di cortisolo entro limiti normali rispetto al 30% di quelli assegnati al placebo.

Gli effetti avversi più comuni riportati durante la sperimentazione clinica sono stati insufficienza surrenalica, mal di testa, vomito, nausea, affaticamento ed edema.
Ipocortisolismo, prolungamento dell'intervallo QTc e aumenti dei precursori dell'ormone surrenale e degli androgeni possono verificarsi anche nelle persone che assumono Osilodrostat. ( Xagena )

Fonte: FDA, 2020

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