Medicina
Due studi clinici pubblicati sul The New England Journal of Medicine ( NEJM ) hanno mostrato che il nuovo farmaco Ibrutinib è un trattamento sicuro ed efficace, negli adulti con leucemia linfatica cronica e nei pazienti con linfoma a cellule del mantello.
I risultati dello studio di fase Ib/II ha mostrato un tasso di risposta globale ( totale e parziale ) del 71%. A 26 mesi il tasso di sopravvivenza libera da progressione stimata è stato del 75% e la sopravvivenza globale è stata dell'83%.
La leucemia linfatica cronica è la più comune forma di leucemia con una stima di 15.000 diagnosi ogni anno nei soli Stati Uniti.
È un tunmore che interessa le cellule B, che sono una componente importante del sistema immunitario assieme alle cellule T.
Ibrutinib ( PCI-32765 ) è il primo farmaco che ha come bersaglio la tirosin-chinasi di Bruton, una proteina essenziale per la sopravvivenza e la proliferazione delle cellule della leucemia linfatica cronica.
Ibrutinib uccide le cellule B maligne ma ha poco effetto sulle cellule T sane, a differenza di altre terapie per questa forma leucemica.
Questa sua particolare azione permette di lasciare intatto, seppur parzialmente, il sistema immunitario dei pazienti.
Lo studio ha coinvolto 85 pazienti ( età media, 66 anni ) con forma recidivata di leucemia linfatica cronica ; Ibrutinib è stato somministrato una volta al giorno. Cinquantuno pazienti hanno ricevuto una dose di 420 mg e 34 pazienti hanno ricevuto una dose di 840 mg.
La terapia a lungo termine è stata associata a effetti collaterali modesti come diarrea, stanchezza, e infezioni che di solito si sono risolte senza richiedere l’interruzione del trattamento.
I risultati di questo studio di fase II hanno mostrato un tasso di risposta globale del 68%, con il 21% dei pazienti che ha raggiunto una risposta completa e il 47% una risposta parziale. La sopravvivenza globale stimata è stata del 58% a 18 mesi.
Il linfoma a cellule del mantello è un tipo di linfoma non-Hodgkin. Il linfoma non-Hodgkin è un tumore maligno con una stima di 70.000 diagnosi/anno negli USA. Il linfoma a cellule del mantello rappresenta circa il 7% dei casi di linfoma non-Hodgkin.
Attualmente, il trattamento del linfoma a cellule del mantello consiste nell’impiego della chemioterapia di combinazione o intensiva, più immunoterapia, seguita da trapianto di cellule staminali.
Lo studio ha coinvolto 111 pazienti con linfoma a cellule del mantello in forma recidivata o refrattaria, trattati con Ibrutinib. Lo studio è stato condotto in 18 Centri.
I partecipanti avevano ricevuto, in precedenza, 1-5 trattamenti, tra cui anche Bortezomib ( Velcade ).
La durata mediana della risposta è stata stimata in 17.5 mesi e il valore mediano stimato della sopravvivenza libera da progressione è stato pari a 14 mesi. ( Xagena )
Fonte: Ohio State University Medical Center, 2013
XagenaHeadlines2013
